让罕见病患者走上自助和助人之路--健康·生活--人民网

时间:2021-08-15来源:未知作者:admin点击:
月亮孩子(白化症)、蝴蝶宝贝(遗传性大疱性表皮松解症)、熊猫宝宝(戈谢病)这些可爱的称呼背后,隐藏着一个沉重的名字罕见病。 罕见病又称孤儿病,是一类发病率和患病率极

  “月亮孩子”(白化症)、“蝴蝶宝贝”(遗传性大疱性表皮松解症)、“熊猫宝宝”(戈谢病)……这些可爱的称呼背后,隐藏着一个沉重的名字——罕见病。

  罕见病又称“孤儿病”,是一类发病率和患病率极低的疾病。由于中国人口基数大,罕见病并不罕见,预计我国各类罕见病患者人数约有2000万。这个数字背后,不仅意味着一个个鲜活的生命面临生存危机,更意味着一个个家庭面临灾难性的医疗支出。

  此外,需要特别关注的是,由于罕见病本身的特点,很多患者不仅饱受病痛折磨,还落下了躯体残障,在外貌、语言等方面异于常人,容易在接受教育、就业、婚恋等方面遭受歧视,导致患者产生自卑、自闭等负面倾向,社会融入困难。当一个家庭出现罕见病患者时,患者及其家属往往难以接受事实,容易出现焦虑、恐惧、绝望甚至自杀念头。

  “有时是治愈,常常是帮助,总是去安慰。”病友组织的出现,给无数徘徊在暗夜里的患者带去了温暖和慰藉。由于发病率低,罕见病患者分散在全国各地。单独面对疾病总是困难的,但如果患相同罕见病的患者联系起来,就会发现自己“不是一个人在战斗”。病友们聚在一起,无论是诉说自己的不幸,还是倾听别人的故事,都能从中得到情感的慰藉,重拾好好生活的力量与信心。

  事实上,罕见病病友组织的功能远不止于抱团取暖,它对推进罕见病诊疗进程有重要影响。罕见病发病率低、病例少,如果没有足够的患者样本,就无法开展大规模的临床研究,治疗药物的研发就成了一句空话。而病友组织汇集了众多患者,相同的疾病让他们感同身受,容易形成天然的信任关系。因此,在促进患者注册登记、普及罕见病知识、分享疾病诊疗经验、寻求专业医生的诊疗指导等方面,病友组织具有天然优势。另外,罕见病病友组织形成团体力量后,不仅有助于推动相关研究和药物研发,还有助于推动罕见病利好政策的出台,以保障更多罕见病患者的幸福和尊严。